Cercetare

04 Ianuarie 2018

2017 - un an revolutionar pentru terapia genica. Ce este si cum functioneaza?

Terapie genica

Modificarea ADN-ul unei persoane pentru a trata o boala reprezinta o schimbare majora in medicina. in loc sa tratezi doar simptome, cum fac medicamentele de pe piata, terapia genetica are drept scop corectarea cauzei genetice a unei boli.

In 2017 a avut loc o schimbare uriasa de paradigma in tratamentul cancerului. FDA a aprobat o terapie genica inovatoare pentru leucemie.

In 2018 ar putea sa apara noi descoperiri legate de genele responsabile de cancer. Cancer Genome Atlas va lansa analiza regiunilor de codificare a proteinelor - cunoscut sub numele de exom - pentru 33 de tipuri de tumori. (https://cancergenome.nih.gov/)

Care este relatia dintre celule si gene? Cum interactioneaza?

Celulele sunt elementele de baza ale tuturor lucrurilor vii; corpul uman este compus din trilioane de celule. In interiorul celulelor exista mii de gene care furnizeaza informatii pentru producerea de proteine specifice si enzime care produc muschi, oase si sange, care, la randul lor, sprijina majoritatea functiilor corpului nostru, cum ar fi digestia, energia si cresterea.

Cum functioneaza terapia genica?

Uneori intreaga gena sau o parte a acesteia este defecta sau lipseste de la nastere sau o gena se poate modifica in timpul vietii adulte. Oricare dintre aceste variante poate intrerupe modul in care sunt facute proteinele si apar probleme de sanatate sau boli.

In terapia genica, oamenii de stiinta pot actiona in mai multe directii:

  • pot inlocui o gena care cauzeaza o problema medicala,
  • adauga gene care sa ajute organismul sa lupte sau sa trateze boala,
  • sa opreasca genele care cauzeaza probleme.

Pentru a introduce noi gene direct in celule, oamenii de stiinta folosesc un vehicul numit "vector", care este proiectat genetic pentru a furniza gena.

Virusii au capacitatea naturala de a livra material genetic in celule si, prin urmare, pot fi utilizati ca vectori. Inainte ca un virus sa poata fi folosit pentru a transporta gene terapeutice in celule umane, acesta este modificat pentru a elimina capacitatea sa de a provoca o boala infectioasa.

Terapia genetica poate fi utilizata pentru a modifica celulele in interiorul sau in exteriorul corpului. Cand se face in interiorul corpului, un medic va injecta vectorul care transporta gena direct in partea din corp care are celule defecte.

In terapia genica, care este utilizata pentru a modifica celulele in afara corpului, sangele, maduva osoasa sau un alt tesut pot fi luate de la un pacient, iar anumite tipuri de celule pot fi separate in laborator. Vectorul care contine gena dorita este introdus in aceste celule. Celulele sunt lasate sa se inmulteasca in laborator si apoi sunt injectate inapoi in pacient, unde continua sa se inmulteasca si, eventual, sa produca efectul dorit.



©2024 Acest site este proprietatea Medlife S.A. Toate drepturile rezervate.