Publicat la: 
6/01/2017

VIDEO Medicina in 2017. Editarea genetica va salva vieti

In 2015, o fetita pe nume Layla a fost tratata folosindu-se celule ale sistemului imunitar editate genetic care au eliminat toate semnele de leucemie. Tratamentul sau a fost singular, dar pana la sfarsitul anului 2017 tehnica ar putea salva zeci de vieti, scrie newscientist.com.

Editarea de gene implica modificarea sau dezactivarea genelor existente, lucru care era extrem de dificil. A fost nevoie de multi ani pentru a dezvolta instrumentul de editare genetica, care a salvat-o pe Layla, dar datorita unei metode revolutionare cunoscuta sub numele de CRISPR, acest lucru poate fi facut acum in doar cateva saptamani.

De fapt, CRISPR functioneaza atat de bine incat primele teste pe oameni au inceput deja. In China, CRISPR este folosit pentru a dezactiva o gena numita PD-1 din celulele imune prelevate de la persoanele cu cancer.

Un studiu in Statele Unite, care va incepe in curand, este mult mai ambitios si implica adaugarea unei gene editata pentru a face ca celulele imune sa tinteasca tumorile si apoi folosirea CRISPR pentru a dezactiva PD-1 si alte doua gene. Adaugarea de astfel de gene a produs deja rezultate foarte promitatoare in studiile pentru cancer, cum ar fi leucemie, dar nu a functionat bine pentru tumorile solide. Se spera ca prin combinarea celor doua tehnici tratamentele vor deveni mult mai eficiente.

Cum functioneaza CRISPR (Clustered regularly-interspaced short palindromic repeats), tehnologia pe care se bazeaza editarea genelor

CRISPR este de fapt un mecanism de aparare natural care se gaseste in bacterii. In anii 1980, oamenii de stiinta au observat o model ciudat in unele genomuri bacteriene. O secventa de ADN care se repeta de mai multe ori, cu secvente unice intre repetitii. Ei au numit aceasta configuratie ciudata clustered regularly interspaced short palindromic repeats sau CRISPR.

Apoi, cercetatorii au descoperit ca secventele unice dintre repetitii corespund cu ADN-ul virusurilor- virusuri specifice care ataca bacterii. Se pare ca CRISPR este o parte a sistemului imunitar al bacteriilor, care pastreaza din virusurile periculoase astfel incat sa le poata recunoaste si sa lupte impotriva lor data viitoare cand ataca. Cea de a doua parte a mecanismului de aparare este un set de enzime numite Cas (proteine asociate CRISPR), care poate taia precis ADN-ul, incapacitand gena vizata.

View on YouTube