Publicat la: 
6/01/2017

În 2015, o fetiță pe nume Layla a fost tratata folosindu-se celule ale sistemului imunitar editate genetic care au eliminat toate semnele de leucemie. Tratamentul sau a fost singular, dar până la sfârșitul anului 2017 tehnica ar putea salva zeci de vieți, scrie newscientist.com.

Editarea de gene implica modificarea sau dezactivarea genelor existente, lucru care era extrem de dificil. A fost nevoie de mulți ani pentru a dezvolta instrumentul de editare genetica, care a salvat-o pe Layla, dar datorită unei metode revoluționare cunoscută sub numele de CRISPR, acest lucru poate fi făcut acum în doar câteva săptămâni.

De fapt, CRISPR funcționează atât de bine încât primele teste pe oameni au  început deja. În China, CRISPR este folosit pentru a dezactiva o gena numita PD-1 din celulele imune prelevate de la persoanele cu cancer.

Un studiu în Statele Unite, care va incepe în curând, este mult mai ambițios si implică adăugarea unei gene editata pentru a face ca celulele imune sa tinteasca tumorile si apoi folosirea CRISPR pentru a dezactiva PD-1 și alte două gene. Adaugarea de astfel de gene a produs deja rezultate foarte promitatoare in studiile pentru cancer, cum ar fi leucemie, dar nu a funcționat bine pentru tumorile solide. Se spera ca prin combinarea celor doua tehnici tratamentele vor deveni mult mai eficiente.

Cum functioneaza CRISPR (Clustered regularly-interspaced short palindromic repeats), tehnologia pe care se bazează editarea genelor

CRISPR este de fapt un mecanism de apărare natural care se gaseste in bacterii. În anii 1980, oamenii de știință au observat o model ciudat in unele genomuri bacteriene. O secvență de ADN care se repeta de mai multe ori, cu secvențe unice între repetiții. Ei au numit această configurație ciudată “clustered regularly interspaced short palindromic repeats” sau CRISPR.

Apoi, cercetatorii  au descoperit ca secvențele unice dintre repetiții corespund cu ADN-ul virusurilor- virusuri specifice care ataca bacterii. Se pare ca CRISPR este o parte a sistemului imunitar al bacteriilor, care păstrează din virusurile periculoase astfel încât să le poată recunoaște și sa lupte împotriva lor data viitoare când ataca. Cea de a doua parte a mecanismului de apărare este un set de enzime numite Cas (proteine asociate CRISPR), care poate taia precis ADN-ul, incapacitand gena vizată.

View on YouTube

Adaugă comentariu nou

Alte articoleVezi toate articolele

Cine dorește să își prelungească speranța de viață trebuie să mănânce bine și sănătos, să facă mișcare, să nu bea prea mult și să nu fumeze. Însă un obicei surprinzator si la îndemână ar putea...
Pentru a dezvolta un nou medicament, acesta trebuie sa fie testat într-o serie de studii clinice la om unde se evalueaza siguranta si toleranta. Exista diferite tipuri de cercetare clinica: de...